Un nuovo farmaco per la colite ulcerosa da moderata a grave e nuove indicazioni di farmaci per la sclerosi multipla e la fibrosi cistica. Sono alcuni dei trattamenti che saranno rimborsati dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) a seguito delle decisioni assunte dal Consiglio di Amministrazione dell’AIFA nella seduta dell’8 luglio 2025.
In totale i farmaci interessati sono 7: 1 nuova molecola chimica, 1 medicinale generico e 5 farmaci già rimborsati per altre indicazioni.
Il nuovo farmaco che sarà ammesso alla rimborsabilità è Velsipity (etrasimod), indicato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 16 anni affetti da colite ulcerosa (CU) da moderata a grave con risposta inadeguata, assuefazione o intolleranza alla terapia convenzionale o a un agente biologico.
Le estensioni di indicazione terapeutica riguardano il farmaco per la sclerosi multipla (SM) Aubagio (teriflunomide), l’antitrombotico Ceprotin (proteina C), l’anticorpo monoclonale Evkeeza (evinacumab) per l’ipercolesterolemia familiare omozigote (due estensioni di indicazione) e due farmaci per la fibrosi cistica, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in associazione con ivacaftor e Kalydeco (ivacaftor) in monoterapia o in associazione con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.
Il generico ammesso alla rimborsabilità è Dalbavancina Teva (dalbavancina), un antibiotico indicato nelle infezioni batteriche acute della pelle e dei tessuti molli (ABSSSI) negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 3 mesi.
Rimborsabilità di 7 farmaci: Tabella di sintesi nuovi farmaci ed estensione delle indicazioni
| TIPOLOGIA NEGOZIAZIONE | PRINCIPIO ATTIVO | FARMACO | INDICAZIONI TERAPEUTICHE |
| Nuove entità chimiche | Etrasimod | VELSIPITY | Velsipity è indicato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 16 anni affetti da colite ulcerosa (CU) da moderatamente a gravemente attiva che hanno avuto una risposta inadeguata, hanno perso la risposta o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o a un agente biologico. |
| Farmaci generici, copie (nuove specialità di principi attivi già presenti sul mercato) o di importazione parallela | Dalbavancina | DALBAVANCINA TEVA | Dalbavancina Teva è indicato per il trattamento delle infezioni batteriche acute della cute e della struttura cutanea (ABSSSI) negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 3 mesi (vedere paragrafi 4.4 e 5.1). Occorre prendere in considerazione le linee guida ufficiali sull’uso appropriato degli agenti antibatterici. In accordo alla scheda di appropriatezza prescrittiva per dalbavancina, la rimborsabilità è limitata alla seguente indicazione:Trattamento di infezioni complicate della cute o dei tessuti molli con eziologia dimostrata/sospetta da batteri Gram positivi sensibili, limitatamente alle seguenti condizioni: • prima linea, in pazienti inizialmente trattati in ambiente ospedaliero, in caso di necessita/possibilità di successiva gestione a domicilio. • seconda linea, in pazienti per i quali si prevede di proseguire la gestione in ambiente ospedaliero. |
| Estensione delle indicazioni terapeutiche/posologia | Teriflunomide | AUBAGIO | AUBAGIO è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 10 anni affetti da sclerosi multipla (SM) recidivante remittente. |
| Proteina C | CEPROTIN | Indicato per la profilassi e il trattamento della porpora fulminante, della necrosi cutanea indotta dalla cumarina e di eventi trombotici venosi in pazienti con grave deficit congenito di proteina C. | |
| Evinacumab | EVKEEZA | estensione della rimborsabilità per l’indicazione: “in aggiunta alla dieta e ad altre terapie volte a ridurre il colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 5 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)”. | |
| Evinacumab | EVKEEZA | in aggiunta alla dieta e ad altre terapie volte a ridurre il colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 6 mesi con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)”. | |
| Ivacaftor/tezacaftor/ elexacaftor | KAFTRIO | Kaftrio granulato è indicato in un regime di associazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 6 anni che hanno almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). | |
| Ivacaftor | KALYDECO | In un regime di associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 6 anni, che hanno almeno una mutazione F508del nel gene CFTR. | |
| Ivacaftor | KALYDECO | In monoterapia per il trattamento di bambini tra 1 mese e minore di 4 mesi di età con peso corporeo da 3 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. |
