Rome Trial su Nature Medicine: dimostrato scientificamente il valore dell’oncologia di precisione

ROMA, 2 ottobre 2025 – Con la pubblicazione sul numero di ottobre di Nature Medicine, il ROME Trial entra ufficialmente nella storia della ricerca oncologica internazionale. Per la prima volta un grande studio randomizzato, accademico e indipendente, dimostra l’efficacia superiore delle terapie personalizzate rispetto alle cure standard nei pazienti con tumori solidi metastatici. Lo studio confronta direttamente un approccio di medicina di precisione basato sulla profilazione genomica completa con le terapie convenzionali, fornendo evidenze scientifiche definitive sui benefici dell’oncologia di precisione.

Lo studio, promosso e coordinato in Italia, ha coinvolto 40 centri oncologici distribuiti da Nord a Sud, con il reclutamento di 1.794 pazienti e il contributo di centinaia di professionisti: oncologi, patologi, genetisti, biologi molecolari, bioinformatici, radiologi, immunologi e farmacologi clinici. Un impegno corale che ha trasformato il Paese in un vero e proprio laboratorio clinico nazionale, dimostrando come la solidarietà scientifica e umana possa generare risultati straordinari.

Il ROME Trial

Rappresenta la prima dimostrazione prospettica della superiore efficacia delle terapie personalizzate nella gestione di pazienti con tumori solidi avanzati. Lo studio ha confrontato direttamente due approcci: il braccio sperimentale, dove i pazienti ricevevano terapie mirate selezionate sulla base della loro profilazione genomica individuale, discusse all’interno di un Molecular Tumor Board centralizzato, e il gruppo di controllo, dove venivano somministrate le terapie standard, secondo le linee guida cliniche convenzionali.

I pazienti trattati con terapie personalizzate hanno mostrato un tasso di risposta obiettiva del 17,5%, significativamente superiore al 10% osservato nel gruppo controllo trattato con terapie standard (p=0.0294). La sopravvivenza libera da progressione ha mostrato un miglioramento clinicamente rilevante, passando da 2,8 mesi del gruppo controllo a 3,5 mesi nel gruppo trattato con terapie personalizzate, con un hazard ratio di 0,77. Ancora più rilevante, la durata della risposta a 12 mesi ha raggiunto il 22% nel braccio sperimentale contro appena il 9% del controllo, evidenziando che le terapie guidate dalla genomica non solo producono più risposte, ma anche più durature nel tempo. Particolarmente significativi si sono rivelati i risultati nei pazienti con alto carico mutazionale (in presenza di stabilità dei microsatelliti, trattati con immunoterapia, dove la sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi ha raggiunto il 32,6% rispetto all’8,1% del gruppo controllo).

“Questi risultati non costituiscono semplicemente un miglioramento incrementale, bensì un autentico cambio di paradigma”, sottolinea il Professor Paolo Marchetti, Direttore Scientifico dell’IDI-IRCCS di Roma e promotore dello studio. “Abbiamo fornito la prova che l’approccio personalizzato, guidato dalla profilazione genomica completa, è clinicamente superiore alle terapie standard nella gestione dei pazienti oncologici con malattia avanzata.”

Il ROME Trial ha validato scientificamente un approccio sistematico alla medicina di precisione che va oltre la semplice identificazione delle alterazioni genomiche. Ogni paziente è stato sottoposto a profilazione genomica completa su tessuto e sangue utilizzando tecnologie di sequenziamento di nuova generazione, identificando alterazioni potenzialmente azionabili in quasi 900 casi clinici.

Il ruolo cruciale del Molecular Tumor Board (MTB) multidisciplinare è emerso come elemento distintivo dell’approccio: attraverso 127 sessioni settimanali, il board ha valutato ogni caso singolarmente, distinguendo le alterazioni realmente azionabili da quelle non clinicamente rilevanti ed escludendo i casi dove non esisteva un’opzione terapeutica mirata appropriata.

“Non è sufficiente possedere i test genetici più sofisticati”, aggiunge il Professor Andrea Botticelli, Professore presso l’Università La Sapienza di Roma e Principal Investigator del Centro Coordinatore dello studio presso il Policlinico Umberto I di Roma. “Il valore aggiunto risiede nella capacità di tradurre questi dati in decisioni terapeutiche efficaci, considerando il contesto clinico specifico di ogni paziente, la sua storia, le comorbidità, le terapie precedenti. Questo distingue una oncologia convenzionale da una oncologia veramente personalizzata.”

Il successo del ROME Trial testimonia la capacità della ricerca italiana di fare sistema quando si tratta di raggiungere obiettivi comuni. Quaranta centri oncologici hanno collaborato superando le barriere geografiche e organizzative, creando un patrimonio collettivo di conoscenza di cui beneficia l’intero sistema sanitario nazionale.

La partecipazione dei pazienti e delle loro famiglie ha rappresentato l’elemento fondamentale di questo successo. La loro generosità nel partecipare alla ricerca, la fiducia riposta nei team medici e la disponibilità ad affrontare un percorso di cura innovativo hanno reso possibile questa conquista scientifica. “I pazienti sono stati i veri custodi del senso ultimo di questa ricerca”, afferma il Prof. Marchetti. “Il loro coraggio e la loro determinazione hanno permesso di trasformare una speranza scientifica in una realtà clinica.”

Il modello organizzativo sviluppato ha dimostrato che è possibile coordinare efficacemente centri distribuiti su tutto il territorio nazionale, mantenendo standard qualitativi elevati e uniformi.

L’approccio del ROME Trial ha creato un modello replicabile di medicina di precisione che può essere implementato su tutto il territorio nazionale. “La medicina di precisione non deve rimanere un privilegio riservato a pochi centri di eccellenza”, sottolinea il Dott. Mauro Biffoni, Direttore del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare dell’Istituto Superiore di Sanità e co-promotore dello studio. “Attraverso la telemedicina e la condivisione delle competenze, ogni paziente italiano può accedere a questo livello di cura personalizzata.”

L’esperienza accumulata durante lo studio ha inoltre permesso di identificare i requisiti organizzativi e tecnologici necessari per implementare efficacemente l’oncologia di precisione, fornendo una guida pratica per l’estensione di questo approccio ad altri contesti clinici.

Impatto sul Sistema Sanitario e prospettive future

Il ROME Trial dimostra che l’investimento nella medicina di precisione produce benefici concreti e misurabili.

I risultati conseguiti aprono prospettive completamente nuove per l’oncologia italiana e internazionale. Lo studio ha fornito le basi scientifiche necessarie per l’implementazione sistematica della medicina di precisione in tutti i centri oncologici, trasformando quella che era un’innovazione sperimentale in un nuovo standard di cura.

L’approccio sviluppato nel ROME Trial può servire da modello per altri sistemi sanitari nazionali, dimostrando che investimenti mirati nella ricerca di qualità possono produrre ritorni significativi in termini di miglioramento delle cure e ottimizzazione delle risorse.

La dimensione etica e sociale

Il ROME Trial rappresenta molto più di un successo puramente scientifico: testimonia una visione della medicina che pone al centro la persona nella sua completezza. La medicina di precisione, come dimostrato da questo studio, non riguarda solamente le tecnologie avanzate, ma coinvolge la solidarietà scientifica e umana.

“L’obiettivo finale consiste nel rendere la medicina sempre più precisa, umana e vicina ai bisogni reali delle persone”, conclude il Prof. Giuseppe Curigliano, Professore di Oncologia Medica all’Università Statale di Milano e Direttore della Divisione Sviluppo di Nuovi Farmaci per Terapie Innovative dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano. “Il ROME Trial dimostra che quando la scienza si pone al servizio dell’umanità, i risultati possono essere straordinari.”

L’importanza del Molecular Tumor Board

Un elemento distintivo del ROME Trial è stata l’implementazione sistematica del Molecular Tumor Board, che ha dimostrato il proprio valore aggiunto nell’interpretazione dei dati genomici complessi. Il MTB ha operato come filtro intelligente, identificando i pazienti che potevano realmente beneficiare di terapie mirate e evitando trattamenti inappropriati basati su alterazioni non clinicamente rilevanti.

L’approccio multidisciplinare ha permesso di gestire anche i casi più complessi, dove la presenza di multiple alterazioni genomiche richiedeva decisioni terapeutiche ponderate. La capacità del MTB di integrare dati molecolari, evidenze cliniche e caratteristiche individuali del paziente ha rappresentato un fattore critico nel successo terapeutico osservato.

Un primato italiano nel mondo

Con la pubblicazione su Nature Medicine, l’Italia consolida la propria posizione di leadership nella medicina di precisione oncologica a livello mondiale. Il ROME Trial costituisce il primo studio randomizzato a dimostrare definitivamente l’efficacia superiore delle terapie personalizzate rispetto alle cure standard, collocando il nostro Paese all’avanguardia della ricerca internazionale.

Il riconoscimento internazionale ottenuto con questa pubblicazione rafforza il ruolo dell’Italia come punto di riferimento per lo sviluppo di nuovi approcci terapeutici in oncologia, aprendo possibilità di collaborazione con i principali centri di ricerca mondiali.

Il messaggio per il futuro

Il ROME Trial comunica un messaggio inequivocabile al mondo scientifico internazionale: la medicina di precisione è diventata una realtà clinica comprovata, non più una promessa per il futuro. L’Italia ha dimostrato che investire nella ricerca di qualità, nella collaborazione multidisciplinare e nell’innovazione organizzativa produce risultati tangibili che beneficiano direttamente i pazienti e le loro famiglie.

La strada tracciata da questo studio apre nuove possibilità per migliaia di pazienti oncologici in tutto il mondo. L’esperienza del ROME Trial fornisce inoltre un modello metodologico che può essere adattato e replicato in contesti diversi, contribuendo al progresso globale dell’oncologia di precisione.